У Європейському Союзі від 27 до 36 мільйонів людей живуть із рідкісними захворюваннями — це приблизно кожен 12–16-й громадянин. Ідеться не про поодинокі випадки, а про системний виклик для охорони здоров’я, соціальної політики та економіки. Близько 70 % таких хвороб проявляються у дитинстві, а до 95 % не мають схваленої терапії  .